HGPS de denilen hastalığa, LMNA adı verilen gendeki mutasyonun neden olduğu bilgisinden yola çıkan bilimadamları, mutasyonun yol açtığı etkileri yok etmeye çalıştı.
Fransız ve İspanyol bilimadamları Nicolas Levy ile Carlos Lopez-Otin’in fareler üzerinde yaptığı gen tedavisi, nadir rastlanan bu genetik hastalığın tedavisinde başarılı oldu.
Çocuklarda görülen erken yaşlanma hastalığına (progeria) karşı gen tedavisi geliştirildi.
Amerikan “Science Translational Medicine” dergisinde yayımlanan araştırmada bilimadamları, farelerin genlerini değiştirerek, hayvanların bu gen kusuruna sahip olmasını sağladı.
Yapılan gen tedavisi sonrası, hayvanların yaşam süresinin uzadığı ve birçok hastalık belirtisinin ortadan kalktığı belirlendi
Sonuçların, hastalığın tedavisine ışık tutması bekleniyor.
Adını İngiltere’de hastalığı ilk kez tanımlayan Dr. Jonathan Hutchinson ve Dr. Hasting Gilford’dan alan hastalık, yeni doğan 4 ila 8 milyon bebekten birinde görülüyor. Bebekler sağlıklı görünüme sahip olarak doğuyor ancak pek çoğu ilk yaşlarından itibaren, büyüme bozuklukları, yağ kaybı, saç dökülmesi, yaşlanmış cilt görünümü, kalça çıkıklığı, eklem kireçlenmesi, kalp hastalıkları gibi belirtiler gösteriyor.
Progerialı çocukların yaşam süresi 8 ila 21 yıl.
AA
Bir yanıt bırakın
Yorum yapabilmek için giriş yapmalısınız.